Hadasit Bio-Holdings Ltd. (TASE: HDST, OTC: HADSY), empresa de biotecnología, basada en la propiedad intelectual desarrollada por Hadassah University Hospital, anunció que una de sus empresas emblemáticas, Enlivex Therapeutics, recibió la designación de fármaco huérfano por la FDA para el tratamiento ApoCell.
Según la Unión Europea un medicamento huérfano es aquél que cumple los siguientes requisitos:
Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea y que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estímulo.
Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo responden a necesidades de salud pública.
Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999.
La designación de fármaco huérfano prevé siete años de exclusividad, garantizando la no competencia, independientemente de las patentes y de socorro reglamentaria significativa, lo que probablemente reducirá los costos para la aprobación de la comercialización de la droga en los EE.UU.
El tratamiento ApoCell se basa en prevención de enfermedad de injerto contra huésped (GVHD), que afecta hasta el 70% de los receptores heterólogos trasplante de médula ósea y puede ser letal.
La enfermedad de injerto contra huésped (EICH, o GVHD por la siglas en inglés de Graft-Versus-Host-Disease) es una complicación médica común en determinados alotrasplantes de tejidos. Mayormente se asocia al trasplante de células pluripotenciales hematopoyéticas, comúnmente denominado trasplante de médula ósea. En última instancia esta complicación es debida a que las células inmunes presentes en el tejido trasplantado reconocen al receptor del trasplante (el huésped) como “extraño”. Las células inmunes trasplantadas una vez activadas atacan a las células del receptor causando la enfermedad.
Alon Moran, CEO de Enlivex, , comentó: “Los resultados de nuestra Fase I / II de ensayos clínicos demostraron seguridad, así como una indicación de la eficacia impresionante con nuestro tratamiento ApoCell, lo que redujo las complicaciones de EICH graves en receptores de trasplante de médula ósea heterólogos. Tenemos la intención de seguir el desarrollo de la droga para la aprobación de su completa comercialización en los EE.UU. “.
GVHD afecta a 30.000 personas al año en los EE.UU. y Europa. GVHD es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmune del trasplante de nuevo ataca a los órganos del paciente, principalmente el hígado, los intestinos y la piel. La enfermedad puede causar morbilidad significativa y suele ser fatal si el paciente alcanza grados altos.
Hasta la fecha, ningún tratamiento eficaz ha sido encontrado para esta enfermedad. Los tratamientos que existen se basan en la supresión del sistema inmune con el fin de disminuir el ataque a los órganos del paciente, pero este proceso debilita el cuerpo y lo expone a otras enfermedades.
El tratamiento ApoCell, por otro lado, se basa en la actividad biológica normal e inicia un estado de tolerancia inmune. ApoCell lanza este mecanismo en acción durante la ventana de oportunidad para el tratamiento, cerca del momento del trasplante de médula ósea.
“Recibir la designación de fármaco huérfano de la FDA es un reconocimiento importante por parte del regulador respecto de la necesidad de la droga”, dijo Ophir Shahaf.
“La vía para el futuro desarrollo de la droga es relativamente corta, y la compañía espera la ayuda reglamentaria junto con exenciones de impuestos como parte de la aprobación de la condición de “huérfano” de la droga. Esta aprobación abre el camino para el continuo avance y desarrollo clínico del medicamento.”
Fuente:
http://latamisrael.com/importante-hito-para-evitar-rechazos-en-trasplantes-de-medula/
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